FDA rectifica su postura sobre la leucovorina para el tratamiento del autismo
La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) ha actualizado la etiqueta del medicamento leucovorina, pero esta actualización no se corresponde con las afirmaciones previas hechas en septiembre durante una rueda de prensa en la Casa Blanca, donde se promocionó el medicamento como un posible tratamiento para el autismo en niños.
Este martes, la FDA aprobó el uso de leucovorina, una vitamina B de dosis altas, para tratar la deficiencia cerebral de folato relacionada con el gen del receptor 1, una afección genética extremadamente rara que afecta a aproximadamente una de cada millón de personas. A pesar de que en su momento la leucovorina fue mencionada como un posible tratamiento para los síntomas del autismo, la FDA ahora ha dejado claro que no hay suficiente evidencia para respaldar su eficacia en este contexto.
Medicamento aprobado para una enfermedad rara, no para autismo
La deficiencia cerebral de folato, una enfermedad genética rara, provoca que las proteínas encargadas de transportar el folato al cerebro no funcionen correctamente. Como resultado, aunque los niveles de folato en la sangre son normales, no hay suficiente en el cerebro ni en el sistema nervioso, donde es esencial para funciones como el pensamiento, el habla y el movimiento.
En septiembre de 2020, el Dr. Marty Makary, comisionado de la FDA, había indicado que la agencia consideraría la leucovorina como tratamiento para los niños con deficiencia de folato cerebral y síntomas relacionados con el autismo. Sin embargo, tras realizar nuevas evaluaciones, la FDA concluyó que no existe suficiente evidencia científica para extender el uso de leucovorina al tratamiento del autismo en general.
La controversia y las prescripciones
A raíz de las afirmaciones previas, las prescripciones de leucovorina aumentaron significativamente, lo que provocó dificultades para conseguir el medicamento. Muchos padres recurrieron a alternativas no reguladas, como suplementos de folato sin receta, debido a la escasez de leucovorina.
El Dr. Jeremy Faust, autor de un estudio publicado en la revista Lancet, señaló que la evidencia que respalda el uso de leucovorina para tratar el autismo es escasa y no justifica un cambio en la práctica médica. Faust también comentó que la influencia de la Casa Blanca en la promoción del medicamento, a pesar de la falta de pruebas concluyentes, podría haber generado expectativas infundadas entre las familias.
Revisión de estudios y ensayos clínicos
El mayor ensayo controlado con placebo realizado para probar la leucovorina en niños con autismo fue recientemente retractado debido a errores en los datos del estudio. La FDA explicó que, aunque los datos disponibles respaldan el uso del medicamento para tratar la rara deficiencia de folato cerebral, no había suficiente evidencia para respaldar su eficacia en el tratamiento del autismo o en otras formas de deficiencia de folato cerebral.
Evidencia insuficiente para ampliar el uso del medicamento
El Dr. I. David Goldman, experto en deficiencia de folato cerebral, aclaró que no existe una superposición entre la rara deficiencia de folato cerebral y el autismo. Goldman, quien ha trabajado en el tratamiento de esta afección desde su descubrimiento, destacó que los médicos han estado utilizando leucovorina para tratar esta rara deficiencia desde 2009, sin que exista evidencia de que el medicamento tenga un impacto significativo en el autismo.
La FDA no planea realizar más investigaciones sobre el uso de leucovorina para el autismo, ya que no financia ensayos clínicos a gran escala relacionados con este tema. Sin embargo, los funcionarios indicaron que la aprobación reciente se basó en un análisis exhaustivo de la literatura científica existente, que incluye casos documentados a nivel de paciente.
